目前，多发性硬化（MS）最主要采用抗炎症疾病修饰治疗，神经保护和神经重建治疗是将来研究的方向。
近期，The Lancet Neurology 杂志发表了一篇采用抗癫痫药物苯妥英治疗 MS 患者急性视神经炎症状的临床研究，来自美国约翰霍普金斯的学者 Saidha 等对该研究进行了评论，肯定该研究价值的同时，也指出了研究的一些局限性。
研究概况
该研究纳入了 86 例发病 14 天内出现视力症状的 MS 患者，随机分配给予苯妥英（n = 42）或安慰剂（n = 44）治疗。采用光学相干断层成像术（OCT）作为评估神经保护治疗疗效的主要方法。该研究结果显示，与安慰剂组治疗相比，苯妥英治疗组患者 6 个月后受累侧眼睛平均视网膜神经纤维层（RNFL）厚度下降 30%（见下图）。
图. 左侧为两组患者基线 RNFL 厚度；右侧为治疗 6 个月后两组患者 RNFL 厚度
该研究结果支持苯妥英的神经保护作用，且其他几项次要终点指标也支持这一神经保护作用。甚至是在早期就终止苯妥英治疗的患者中也出现 RNFL 厚度显著降低。
评论
尽管该研究结果表明，在出现急性视神经炎的 MS 患者中，苯妥英可能具有神经保护作用。但该研究未评估早期治疗的疗效，比如治疗 1-2 个月时的疗效。
此外，该研究的样本量较小，且两组患者受累侧眼球平均 RNFL 厚度不一致，存在基线倾斜的情况。苯妥英治疗组患者基线 RNFL 厚度较高，故治疗后下降较安慰剂组明显。尽管研究者在 6 个月评估时使用了特定的方法进行校正，但仍不能完全消除两组患者基线不均衡的情况。
两组患者治疗 6 个月后受累侧眼球黄斑体积的绝对差异仅为 0.10 mm3，两组间无显著统计学差异。而相较 RNFL 厚度，黄斑体积是更为敏感的评估指标。因此，该研究中得出苯妥英具有神经保护作用的结论需要慎重对待。